财讯：国内基因治疗企业辉大基因完成逾亿元A轮融资，助力临床落地

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12月2日，澎湃信息从国内基因治疗新锐辉大(上海)生物科技有限企业(以下称“辉大基因”)官网宣布辉大基因完成超过亿元人民币的a轮融资，辰德资本投下，新投资处方药明康德，惠每资本 本轮融资收入主要用于辉大基因核心临床流水线的推进，开展研发、临床前研究团队的构建和gmp级生产现场的建设。 辉大基因去年11月完成了谢巴尔投资的3000万人民币天使轮融资。 根据“天眼检查”数据，辉大基因成立于年10月31日，注册地址为上海浦东国际医学园区。 据企业官网报道，企业致力于人类罕见遗传疾病的新型治疗技术和药物研究开发，目前建设了500平方米的基因治疗研究开发实验室( bsl-2 )，基因技术平台、aav技术平台、疾病模型动物 二期5000平方米的基因治疗生产现场正在建设中，预计年开始生产。 辉大基因创始人、董事长兼首席科学顾问杨辉博士，现任中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员、灵长类疾病模型研究组组长、博士导师。 另外两名共同创始人是姚璇(曾任中国科学院神经科学研究所副高级研究员、助理研究员等职)、施林宇(中国科学院神经科学研究所基因平台主任、中国科学院有机所交叉中心动物平台主任、麻省理工大学 现年34岁的杨辉在基因行业长期深耕。 今年3月核6月，杨辉团队在国际顶尖学术期刊《科学》( science )、《自然》( nature )上发表了论文，确立了被命名为goti的新脱靶检测技术，同时发明了无误伤的新一代基因技术，遗传 过去11月，杨辉获得了2019年度何梁何利基金“科学技术进步奖”。 杨辉此前接受澎湃信息记者( thepaper )采访时表示，加速基因基础研究转向临床研究是几年前的研究。 年11月，杨辉等人在《基因组生物学》上发表了题为“通过crispr/cas9基因技术基因敲除目的染色体”的研究论文，在细胞、胚胎或体内组织中，与目的染色体进行比较，进行多个dna切断，选择性地去除单一染色体 更重要的是，唐氏综合征患者的ips细胞的21号染色体也可以这样特异性地去除。 这项研究的首次说明性染色体和常染色体可以基因特异性地去除 “当时我们报道了crispr可以击倒整个染色体。 这个技术可以用来治疗唐氏综合症，所以我们更集中于此。 那个时候接触了很多唐氏综合征的宝宝，现在还和哪个父母保持着联系？ 我觉得做这个很有意义。 所以，整个实验室的方向慢慢地进入了这里。 ”杨辉说 目前辉大基因最佳选择的临床适应证是单基因变异的罕见遗传病，分别关系到神经退行性疾病、视觉障碍和听力障碍三个行业。 值得一提的是，国际上，基因技术领袖张锋等人已经成立了多个基因治疗企业，其中已经上市了一些基因治疗企业，相关基因疗法也开始了临床试验。 相比之下，国内的基因治疗接近空白色，如何连接产业链，这是国内第一份吃螃蟹的工作。 姚璇也说，企业现在重点不是强调临床流水线的开设数量，而是通过整个流水线的开发和生产模式来促进一些大的技术平台的成熟化。 (本文来自澎湃信息，越来越多的原始信息请下载“澎湃信息”APP )